Associazioni di malati ed Industrie farmaceutiche insieme per combattere le malattie rare.
Il 18 maggio scorso, a Roma, è stato firmato un protocollo d’intesa tra la Farmindustria (Associazione nazionale delle industrie farmaceutiche) e UNIAMO (federazione italiana malattie rare), che ha lo scopo di sollecitare politici ed istituzioni per sviluppare la ricerca sui farmaci orfani attraverso finanziamenti finalizzati e forme di incentivazione. 
L’accordo, come hanno affermato rispettivamente Ivan Cavicchi, direttore generale di Farmindustria e Giuseppe Falleni, rappresentante legale di UNIAMO, giunge subito dopo l’approvazione del Regolamento europeo che offre incentivi alle imprese impegnate nella ricerca e nella produzione di farmaci orfani.
In Italia stime recenti parlano di circa 5 milioni di malati, anche se si tratta di cifre approssimative in quanto manca qualsiasi seria raccolta di dati epidemiologici.
In Europa sono almeno 20 milioni le persone affette da malattie rare. Patologie cioè che nella maggioranza dei casi sono mortali o invalidanti e che colpiscono meno di 5 individui su 10.000. Un tasso inferiore a quello utilizzato dagli USA (equivalente a 7,5 casi su 10.000) e leggermente superiore a quello utilizzato dal Giappone (che è di 4 casi su 10.000).
Queste malattie sono circa 5.000 e rappresentano il 10% delle patologie che affliggono l’umanità.
La grande maggioranza di esse, circa 4.000, è di origine genetica. Ed è proprio grazie all’ingegneria genetica ed alla ricerca farmaceutica biotecnologica che sono fino ad oggi arrivati i maggiori contributi per la cura delle malattie rare. Una parte considerevole di orphan drug è costituita da farmaci biotecnologici, la cui ricerca in Italia ed in Europa è stata fino ad oggi fortemente ostacolata dall’assenza di una specifica normativa europea di tutela brevettuale. Normativa  introdotta a livello europeo due anni fa (98/44/CE) ed in via di recepimento in Italia.
Ma novità importanti, in questo campo, vengono soprattutto dall’approvazione del Regolamento europeo attuabile concretamente solo dal 1° maggio. 
Le industrie, da ora in poi, potranno chiedere all’Emea (l’ente europeo per la valutazione dei medicinali) il riconoscimento di alcuni prodotti come farmaci orfani. Un diritto che permetterà di ottenere l’esclusiva di mercato per 10 anni, sussidi per la ricerca ed in particolare procedure agevolate per l’immissione in commercio del prodotto.
Un’altra importante novità riguarda il Comitato dei medicinali orfani di cui faranno parte, per la prima volta, anche i rappresentanti delle Associazioni dei pazienti.
Il protocollo firmato il 18 maggio, quindi, si mette al passo con i tempi e punta anche a migliorare gli aspetti assistenziali e sociali delle malattie rare.
Farmindustria e UNIAMO intendono favorire il coordinamento della ricerca a livello nazionale ed europeo per migliorare le conoscenze delle malattie rare, la loro epidemiologia, le cause e le nuove terapie e il loro accesso, realizzando anche programmi di informazione per i pazienti e le famiglie.
Da  parte sua l’Associazione nazionale delle industrie farmaceutiche, insieme con la Federazione italiana malattie rare promuoverà iniziative legislative e lo sviluppo di progetti di ricerca sulle malattie rare, anche in via sperimentale, fondati sull’integrazione pubblico-privato, utilizzando, fra l’altro, i finanziamenti previsti dal V Programma Quadro Europeo.
E, infine, obiettivo comune sarà quello di sostenere, d’intesa con tutte le parti interessate, la creazione di una rete a livello nazionale ed internazionale sui centri di riferimento per la diagnosi ed il trattamento delle malattie rare.